本港唯一治療兒童及成人脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物在香港註冊至今逾兩年半，約55名成人SMA患者仍未獲醫管局提供治療。香港罕見疾病聯盟今日（3日）建議政府試行「罕藥試用期」方案，試用期間患者無需付藥費，試用期結束後，未達療效指標的患者將停止用藥，有療效的患者由現行安全網機制資助繼續用藥。
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