全球首種適用於兒童及成人脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物，經行政長官親自介入，在香港註冊至今超過兩年半，數十名成人 SMA 患者仍未獲醫管局提供治療。眼見自食其力且為家庭經濟支柱的成年 SMA 患者，肌力日漸衰退，香港罕見疾病聯盟、香港肌健協會、腦神經科專科醫生及健康經濟學學者齊倡政府試行「罕藥試用期」方案 – 按各方共同協商及訂定的臨床準則、試用期限和療效指標，試用期間患者無需付藥費; 試用期限結束後，未達療效指標的患者將停止用藥，有療效的患者由現行安全網機制資助繼續用藥。
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